Japon ilaç şirketi Eisai ve Amerikalı Biogen ilaç firmasının deneysel Alzheimer ilacı, yakından izlenen klinik deneyde bilişsel gerilemeyi yavaşlattı. Ancak bazı hastalar için ilacın ciddi yan etki riski olabilir.
Lekanemab adlı ilaç, 18 ay süren ve erken evre Alzheimer’ı olan yaklaşık bin 800 katılımcının yer aldığı çalışmada, hastaların yaklaşık yüzde 13'ünde tehlikeli bir beyin anevrizması türüyle ilişkilendirildi.
Bazı hastalarda da beyin kanaması görüldü. Hastaların beşinde kanama makro düzeyde, yüzde 14'ünde mikro düzeyde oldu. Bu belirti, takip eden bir çalışmada ilacı alan iki kişinin ölümüyle bağlantılandırıldı.
İki şirket geçen Eylül ayında, amiloid beta adı verilen bir proteinin yapışkan birikintilerini ortadan kaldırmak üzere tasarlanmış bir antikor olan lecanemab'ın, klinik bunama ölçeğinde bilişsel gerileme oranını, plasebo ilaca kıyasla yüzde 27 oranında azalttığını açıklamıştı.
Minnesota'daki Mayo Clinic tıp merkezinden Dr. Ronald Petersen, "Tüm bu amiloid azaltıcı ilaçlar beyin kanamasını arttırma riski taşıyor" dedi ancak sonuçların etkileyici olduğuna dikkat çekti.
Alzheimer Derneği, verilerin ilacın "hastalığın seyrini anlamlı bir şekilde değiştirebileceğini" doğruladığını söyledi ve hükümetin düzenleme ve denetleme dairelerinin, şirketin hızlandırılmış onay başvurusunu kabul etmeye çağırdı.
Ancak verilerin tamamı, genetik olarak zihni gerileten hastalığa yakalanma riski olan bazı hastaların klinik bunama ölçeğine göre, lecanemab’dan fayda görmediğini gösterdi.
Bununla birlikte bu kişiler, diğer bilişsel ve günlük işlev ölçümleri dahil, klinik deneyin ikincil hedefleri alanında iyileşme gösterdiler.
Genel olarak lecanemab hastaları, bu ikincil hedeflerde, plasebo ilaca kıyasla yüzde 23 ila yüzde 37 oranında fayda sağladı.
New England Journal of Medicine'da yayınlanan çalışmanın ortak yazarlarından Dr. Paul Aisen, lecanemab'ın hastalığın erken evrelerinde verildiğinde daha büyük fayda sağlayabileceğini söyledi; "Bunun ilacın tam onay almasını haklı çıkaracak önemli bir fayda olduğuna inanıyorum. Ancak elbette daha büyük bir fayda istiyoruz" dedi.
Güney California Üniversitesi Alzheimer Terapötik Araştırma Enstitüsü Başkanı olan Aisen, lecanemab'ın hastalığın erken dönemlerinde, "semptomlara neden olacak kadar geri dönüşü olmayan hasar birikmeden önce" verilmesi halinde daha fazla fayda sağlayabileceğini kaydetti.
Çalışmadan elde edilen ayrıntılı veriler, San Francisco'da düzenlenen Alzheimer Hastalığı Klinik Araştırmaları toplantısında sunuldu.
"Amiloid teorisinin kanıtı"
Japon ilaç firması Eisai, deney sonuçlarının, erken Alzheimer hastalarının beyinlerinden amiloid beta’nın çıkarılmasının, hastalığın ilerlemesini geciktirebileceğine dair uzun süredir var olan bir teoriyi kanıtladığına inanıyor.
Eisai, 18 ay lecanemab ile tedavi edilen deneklerin yüzde 68'inde amiloid’den arınma görüldüğünü bildirdi.
İlaç ayrıca beyin hücreleri içinde toksik yumaklar oluşturan farklı bir protein olan tau seviyelerini de düşürdü.
Devam çalışmasında bildirilen beyin kanamasından kaynaklanan iki ölüm, felç geçirdikten sonra kan pıhtılarını temizlemek için bir ilaç alan 65 yaşında bir kadın ve kan inceltici Eliquis kullanan 87 yaşında bir kişiydi.
Eisai, ölümlerin "lecanemab'a atfedilemeyeceğine" inandıklarını kaydetti.
Şirketin ABD’deki yöneticisi Ivan Cheung, Reuters haber ajansına yaptığı açıklamada, şirketin beyin anevrizmasını izlemek için protokolleri olduğunu ve hangi hastaların lecanemab için uygun olabileceği konusunda herhangi bir kısıtlamaya gerek görmediklerini söyledi.
Alzheimer İlaç Keşif Vakfı'nın baş bilim sorumlusu Dr. Howard Fillit ise doktorların her zaman tedavilerin fayda ve risklerini dengelediğini söyledi ve "Şu anda kan sulandırıcı kullanan birine bu ilacı vermekte tereddüt ederim" dedi.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), "hızlandırılmış" inceleme programı kapsamında lecanemab'ı onaylayıp onaylamayacağına 6 Ocak'a kadar karar vermesi planlanıyor. Hızlandırılmış onay için ilacın, hastalıkla ilgili biyolojik bir göstergeyi etkileyebileceğinin kanıtlanması gerekiyor.
Bu karardan bağımsız olarak Cheung, Eisai'nin yakında ilacın standart FDA onayı için başvuruda bulunmayı planladığını ve ayrıca Avrupa ve Japonya'da da onay için çalışacağını açıkladı.
